Laboratório de doenças raras
Laboratório produzirá medicamentos voltados para o tratamento de doenças raras como a Síndrome de Dravet
Plataforma de biotecnologia visa futura utilização pelo Sistema Único de Saúde (SUS)
Única no Brasil nessa modalidade, a plataforma será baseada na tecnologia de CRISPR-Cas9, ainda pouco desenvolvida no país, e irá funcionar junto ao centro de produção de vetores virais para tecnologia de CRISPR-Cas9, no ICB
O Instituto de Ciências Biológicas (ICB) da UFMG terá, em breve, um laboratório específico para produção de medicamentos feitos por terapia genética voltados para o tratamento de doenças raras como a Síndrome de Dravet.
O projeto, que cria uma plataforma biotecnológica baseada no uso da tecnologia de CRISPR-Cas9, foi contemplado com um financiamento no valor aproximado de R$ 2 milhões oferecido pela Finep Inovação e Pesquisa, empresa pública vinculada ao Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovações (MCTI).
Coordenado pelo professor Antônio Oliveira, do Departamento de Farmacologia do ICB, o projeto visa à futura utilização pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
“Além da produção de terapias que possuem altos impactos para a saúde pública e para a sociedade, incluindo elevados custos para o SUS, a criação da plataforma deve funcionar como um celeiro para formação de recursos humanos nessa área específica”, ressalta o biomédico Vinícius Toledo Ribas, professor do Departamento de Morfologia do ICB e subcoordenador da proposta.
Única no Brasil nessa modalidade, a plataforma será baseada na tecnologia de CRISPR-Cas9, ainda pouco desenvolvida no país, e irá funcionar junto ao centro de produção de vetores virais para tecnologia de CRISPR-Cas9, no ICB.
O sistema CRISPR-Cas9, explica Ribas, é uma ferramenta de edição de genomas, mais rápida e fácil de ser utilizada do que técnicas convencionais.
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Na avaliação do pesquisador:
“ele constitui uma abordagem promissora para o desenvolvimento da terapia genética, tanto em animais como em células humanas, podendo contribuir para o avanço do conhecimento científico na área de neurociências e resultar em novos tratamentos para diferentes doenças, entre as quais as neurológicas”.
A contar de 2023, a previsão de duração do projeto é de três anos. Estarão envolvidos nos trabalhos desenvolvidos na nova plataforma, professores e estudantes do ICB e da Faculdade de Medicina da UFMG, UFRJ, UNIFAL, UFOP, USP e Unifesp, além de cientistas colaboradores da Alemanha e dos Estados Unidos.
O valor do financiamento irá cobrir despesas com bolsa de estudos e compra de equipamentos e insumos.
Síndrome de Dravet
A Síndrome de Dravet é uma doença genética, sem cura, também conhecida como epilepsia mioclónica grave.
Trata-se de uma alteração do funcionamento do cérebro que, geralmente, manifesta-se no primeiro ano de vida de crianças do sexo masculino.
Os principais sintomas são a ocorrência de múltiplas convulsões por dia e regressão no desenvolvimento neurológico, afetando a fala e a locomoção, por exemplo.
O tratamento é feito com dieta específica e uma combinação de medicamentos não específicos, usados para tratamento de outros tipos de epilepsia, fornecidos pelo SUS. A terapêutica própria é feita com o fármaco Stiripentol, ainda não disponível no Brasil.
Fonte:labnetwork
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